主题：艾滋病治疗获重大突破

美国天普大学Lewis Katz医学院的科学家们，设计了一种专门的基因编辑系统，为最终治愈HIV（可导致艾滋病）感染者，铺平了道路。在本月发表于Nature子刊《Scientific Reports》杂志上的一项研究中，研究人员表明，他们可以有效和安全地从培养的人类细胞DNA中消除HIV-1。

　　据生物通3月24日消息，这项新研究的资深作者Kamel Khalili教授采用独特定制的基因编辑技术，特异性地靶定HIV-1前病毒DNA（整合的病毒基因组）。他们的系统包括一个引导RNA——特异性地将HIV-1 DNA定位在T细胞基因组，还包括一种核酸酶，可切断T细胞DNA的链。一旦核酸酶已经编辑删除了HIV-1的DNA序列，基因组的松散，就会被细胞自身的DNA修复机制重新聚合起来。

　　Khalili博士的团队已经证明，他们这种技术能够从人类细胞系中剪掉HIV-1 DNA。他们将研究转移到体外实验中，其中，来自HIV感染患者的T细胞，在细胞培养物中生长，从而表明用基因编辑系统治疗，可以抑制病毒的复制，并显著降低患者细胞内的病毒载量。

　　第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9被誉为“上帝之手”，为治疗癌症 、艾滋病、血液病、遗传病等世界性难题提供了一个极具潜力的基因工具，并取得多项惊人成果。A股中劲嘉股份、澳洋科技等上市公司，涉及基因编辑相关业务。


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